美国食品药品监督管理局（FDA）已批准福泰制药的基因疗法Casgevy的适应症拓展，将可用患者年龄下限扩展至2岁及以上 。这标志着Casgevy成为全球首个可用于低龄儿童的CRISPR基因编辑疗法 。该药物通过靶向BCL11A基因的红细胞特异性增强子区域重启胎儿血红蛋白，无需引入外源基因序列，用于治疗镰状细胞病和输血…
